CIENTÍFICOS ARGENTINOS CREAN UNA VACA GENÉTICAMENTE MODIFICADA QUE PUEDE PRODUCIR LECHE CON INSULINA HUMANA
El proyecto nace con el objetivo de producir medicamentos de alta tecnología a un menor costo para que más pacientes puedan acceder al tratamiento.
Una estimación conservadora permite predecir que el volumen de producción de un rodeo de alrededor de 25 vacas será suficiente para cubrir la totalidad de la demanda de Insulina humana de Argentina, que cuenta con poco más de un millón y medio de pacientes diabéticos.
Bio Sidus, la empresa de biotecnología más importante de América Latina, presenta la Dinastía Patagonia: un rodeo de bovinos transgénicos y clonados capaces de producir en su leche un precursor de la insulina humana. Esta alternativa de producción permitirá disponer de altas cantidades de medicamento idéntico a la proteína humana y a un menor costo.
La obtención de bovinos transgénicos para el precursor de Insulina humana es el fruto de una apuesta tecnológica única en Latinoamérica que ha demandado hasta la fecha una inversión de varios millones de dólares.
Las Protagonistas
Las terneras Patagonia I, II, III y IV nacieron entre Febrero y Marzo de 2007. Son cuatro terneras de Raza Jersey que poseen en su material genético el gen del precursor de Insulina humana. Una vez que hayan alcanzado su madurez sexual serán estimuladas para estudiar los niveles de este precursor en su leche.
La leche con el precursor de Insulina humana es sólo una etapa intermedia del proceso de producción. De ninguna manera es el medicamento que llegará a los pacientes.
El paso siguiente a partir de la obtención de dicho precursor será la optimización del proceso de aislamiento y purificación, a escala industrial, de la Insulina humana a partir de leche bovina.
Mientras tanto se inicia una espera obligatoria necesaria para la expansión del rodeo de terneras transgénicas, para que luego de alcanzar su madurez, estén en condiciones de producir, en forma natural, abundante leche que contenga el precursor de insulina humana.
La Diabetes y su incidencia
Existen en el mundo cerca de 200 millones de personas que sufren diabetes y las proyecciones epidemiológicas nos dicen que esta cifra tenderá a duplicarse en los próximos quince años.
En la actualidad el mercado mundial de insulina alcanza los 5000 millones de dólares.
La Dinastía Patagonia: Exitoso proceso Científico-Tecnológico
Una vez afianzada la tecnología de generación de animales transgénicos en el marco del proyecto de Hormona de Crecimiento Humana, Bio Sidus continuó expandiendo el desarrollo de esta novedosa metodología hacia otras moléculas de importancia farmacéutica. Uno de los objetivos ineludibles fue dar una respuesta productiva al tratamiento de una de las enfermedades de mayor impacto sanitario de nuestra época, la diabetes. Fue así que Bio Sidus puso esta novedosa metodología al servicio de la producción de Insulina Humana Recombinante.
Biorreactor de alta productividad
La glándula mamaria constituye un tejido especializado para la eficiente producción de proteínas. Es aprovechando esta capacidad, que mediante el uso de herramientas de biología molecular es posible colocar la información genética de una proteína humana para que sea producida en altas cantidades en la leche. Para ello, el gen del precursor de Insulina humana fue “programado” para que sólo se active en las glándulas mamarias del animal.
Esta estrategia genética permite que un gen, que se encuentra presente en todas las células de un organismo, se muestre activo o “encendido” solamente en un tejido predeterminado y no en otro.
Para evitar los posibles efectos que la Insulina pudiese ocasionar sobre la fisiología de los animales transgénicos, se diseñó un precursor modificado, inactivo en los bovinos, para que luego de obtenido en la leche se pudiese recuperar su forma farmacéutica activa. De esta manera, el proceso productivo consistirá en la obtención del precursor en la leche, su procesamiento molecular para la obtención de la molécula activa y su purificación final para la obtención del producto farmacéutico.
Es así como la glándula mamaria de estos animales se convierte en un verdadero biorreactor específico y de alta productividad.
El tratamiento con Insulina, al igual que otros basados en la acción de proteínas con baja actividad específica, como la hormona de crecimiento humana o los anticuerpos monoclonales, requieren un sistema de producción de alta escala para poder abastecer la demanda de los mismos a un costo razonable.
Esta estrategia de producción ofrece sustanciales mejoras en los rendimientos finales, sobre todo cuando se la compara con aquellos sistemas desarrollados en bacterias o células en cultivo.
En este modelo, a partir del precursor de la Insulina humana presente en la leche de bovinos, la proteína deberá ser aislada, purificada y procesada en el laboratorio hasta su máxima homogeneidad (proteína pura) para poder elaborar con ella un medicamento inyectable, eficaz y seguro.
De la leche al medicamento
Para ser efectivo, el tratamiento con Insulina requiere su administración cotidiana, lo que significa un muy elevado costo para el paciente y para todo el sistema de salud.
Al activarse el gen del Precursor de la Insulina humana en las células mamarias de estos animales, esta molécula se producirá junto con las proteínas naturales de la leche. A partir de allí comenzará un proceso de “limpieza” para purificarlo del resto de los componentes de la leche.
El Precursor consiste en la molécula de Insulina humana a la que se le ha agregado un pequeño fragmento de proteína que le cambia su estructura espacial y la hace inactiva en el animal.
La leche con el precursor de Insulina humana es sólo una etapa intermedia de un proceso de producción. De ninguna manera es el medicamento que llegará a los pacientes.
El paso siguiente será la optimización del método de aislamiento y purificación, a escala industrial, de la Insulina humana a partir de leche bovina.
Mientras tanto se inicia una espera obligatoria necesaria para la expansión del rodeo de terneras transgénicas, para que luego de alcanzar su madurez, estén en condiciones de producir, en forma natural, abundante leche conteniendo .el precursor de insulina humana.
Exhaustivas pruebas de seguridad y eficacia permitirán, durante ese período, cumplimentar con todos los requisitos regulatorios indispensables para obtener la aprobación del producto por la autoridad competente.
Será entonces que se habrán logrado las condiciones necesarias para llevar al mercado farmacéutico un nuevo producto de aplicación en medicina humana.
La Insulina
La Insulina es una hormona proteica producida por las células beta pancreáticas que regula la entrada de la glucosa a los tejidos. Su déficit parcial o total provoca la diabetes tipo 1. Estos pacientes dependen absolutamente del suministro exógeno de Insulina.
La diabetes del tipo 2, caracterizada por una respuesta deficiente a la insulina, es una enfermedad que ha tomado características epidémicas y está relacionada con aspectos genéticos así como también con el sedentarismo y la alimentación inadecuada. Cabe destacar que el 75%25 de la población diabética mundial se localiza en los países en desarrollo. Si bien estos pacientes comienzan con otros tipos de tratamientos finalmente una importante proporción debe adoptar la administración de Insulina en etapas avanzadas de la enfermedad.
Existen en la actualidad en el mundo cerca de 200 millones de personas que sufren diabetes de las cuales el 85%25 corresponde a la del tipo 2. Las proyecciones epidemiológicas nos dicen que esta cifra tenderá a duplicarse en los próximos quince años.
La alta incidencia de esta enfermedad sobre la población – alrededor del 6%25- y la complejidad de las afecciones crónicas que este trastorno metabólico genera, hablan de su enorme importancia sanitaria y económica.
Entre un 10 y un 20%25 de las personas mayores de sesenta años son diabéticos, lo que les genera complicaciones a nivel cardiovascular, neurológico, renal, oftalmológico e infectológico. De ahí la importancia de un precoz diagnóstico y de un rápido establecimiento del tratamiento crónico adecuado
La obtención de Insulina Humana recombinante mediante métodos más eficientes como los que aporta la tecnología de los animales transgénicos permitirá abaratar los costos de producción sin detrimento de la calidad del producto